Uma descoberta científica recente traz uma nova perspectiva para uma das doenças infantis mais graves e difíceis de tratar. A sildenafila, princípio ativo do Viagra, apresentou resultados promissores no combate à síndrome de Leigh, uma condição rara que afeta o sistema nervoso desde a primeira infância.
Publicado na revista científica Cell (Annika Zink et al., 19 de março de 2026), o estudo indica que um fármaco já amplamente utilizado pode atuar de forma inesperada no metabolismo celular, oferecendo uma possível nova estratégia terapêutica para doenças mitocondriais.
A síndrome de Leigh e o colapso da energia celular
A síndrome de Leigh pertence ao grupo das doenças mitocondriais, caracterizadas por falhas na produção de energia dentro das células. Como resultado, tecidos altamente dependentes de energia, como cérebro e músculos, são os mais afetados.
Ao longo da progressão da doença, podem surgir:
- Convulsões recorrentes
- Fraqueza muscular progressiva
- Atraso no desenvolvimento neurológico
- Problemas respiratórios e motores
Trata-se de uma condição grave, progressiva e atualmente sem tratamento aprovado, o que reforça a urgência por novas abordagens terapêuticas.
A mudança de rota: de vasodilatação ao metabolismo cerebral
A sildenafila é conhecido por atuar como inibidor da enzima PDE-5, com uso estabelecido em disfunções vasculares e hipertensão pulmonar. No entanto, sua ação também pode influenciar a circulação sanguínea e processos metabólicos celulares.
No estudo clínico inicial, seis pacientes com idades entre 9 meses e 38 anos receberam tratamento contínuo com o medicamento. Em poucos meses, foram observadas mudanças relevantes, incluindo:
- Aumento da força muscular
- Redução de crises metabólicas
- Melhora de sintomas neurológicos
- Maior resistência física em parte dos pacientes
Em alguns casos, os efeitos foram marcantes, com aumento expressivo da capacidade de locomoção e redução quase total de episódios críticos.
Evidências além do corpo humano
Antes da aplicação clínica, a sildenafila foi testada em diferentes modelos experimentais. Os resultados reforçaram seu potencial terapêutico:
- Células nervosas em laboratório apresentaram melhora na atividade elétrica
- Organoides cerebrais mostraram crescimento mais eficiente de neurônios
- Modelos animais tiveram melhora no metabolismo energético e maior sobrevida
Esses achados sugerem um efeito consistente em diferentes níveis biológicos, desde células até organismos vivos.
O desafio das doenças raras e a importância do reposicionamento
Doenças raras como a síndrome de Leigh enfrentam um obstáculo central: o baixo número de pacientes dificulta grandes estudos clínicos. Isso limita o desenvolvimento de terapias específicas.
Nesse contexto, o reposicionamento de medicamentos já aprovados se torna uma estratégia valiosa, pois reduz tempo e custos de pesquisa. Além disso, a sildenafila já possui um histórico de uso seguro em outras condições, inclusive pediátricas.
Próximos passos da pesquisa científica
Diante dos resultados iniciais, os pesquisadores planejam um ensaio clínico maior e controlado na Europa. O objetivo é verificar se os efeitos observados em poucos pacientes podem ser replicados em uma população mais ampla.
A Agência Europeia de Medicamentos também concedeu à sildenafila o status de medicamento órfão, o que pode acelerar seu desenvolvimento para doenças raras.
Descoberta promissora, mas ainda em validação
Embora os resultados sejam animadores, ainda é necessário cautela científica. O estudo representa um primeiro passo importante, mas não uma confirmação definitiva de eficácia.
Mesmo assim, a possibilidade de reutilizar um medicamento amplamente conhecido para tratar uma doença até então incurável reforça o potencial da medicina moderna em transformar o inesperado em esperança terapêutica.
